杜氏肌营养不良（DMD）是一种主要影响男性儿童的严重遗传病；患儿通常在学龄前后出现运动发育迟缓、行走困难等症状，随着病情发展，肌肉功能逐渐退化，多数患者在青少年时期会失去行走能力，并可能因心肺功能受损危及生命。目前DMD治疗面临两大难题：治疗手段有限，且患者难以获得有效治疗，许多家庭不得不跨地区求医。
罕见病患者数量虽少，却是检验社会医疗水平的重要标准。从无药可医到治疗可及，再到如今的规范化治疗，每一点进步都体现着医疗工作者和社会各界的努力。维托拉生在湖南的临床应用，既是医疗技术的突破，也是医疗公平的体现。期待通过政策支持、医保覆盖等多方协作，让更多罕见病患儿获得平等治疗机会，享有有尊严的生活。