杜氏肌营养不良患儿有了"生命延续药" 湖南首次规范化应用靶向疗法打破罕见病困局

我国罕见病诊疗取得新进展；2月5日，湖南省儿童医院神经内科成功为一名10岁DMD患儿完成维托拉生注射液静脉输注治疗，这标志着该靶向药物在中南地区实现常规化临床应用。此次突破不仅填补了区域医疗技术空白，也展现了我国分级诊疗体系建设的成效。

罕见病治疗的进步不仅需要药物研发突破，更需要让患者及时、就近用得上、用得起药。维托拉生在湖南的常规化应用，展现了区域诊疗能力的提升和创新药落地的加速。未来需要以规范诊疗为基础、可负担为目标、多方协作为保障，让更多罕见病患儿获得持续的治疗机会。