在世界罕见病日来临之际，我国罕见病防治工作再次成为社会关注焦点。
经过多年发展，我国已建立起具有本土特色的罕见病定义标准，并将136种罕见病用药纳入国家医保目录，覆盖69个病种。
这一系列进展标志着我国罕见病防治体系正日趋完善。
然而，在取得显著成效的同时，部分罕见病患者仍面临"有药用不起"的现实困境。
数据显示，虽然医保覆盖范围不断扩大，但对于年治疗费用动辄数十万元、且需终身用药的罕见病患者而言，现有保障机制仍显不足。
以戈谢病为例，该病特效药虽已纳入医保，但受适应症限制，部分患者群体仍无法享受政策红利。
造成这一现象的原因是多方面的。
从医学特性看，罕见病往往具有不可逆转性，一旦中断治疗将导致不可逆的身体损伤。
从经济角度看，罕见病药物研发成本高、患者群体小，导致药品价格居高不下。
从保障机制看，当前医保体系主要覆盖基础治疗，对部分高值药品的保障力度有限。
针对这一难题，上海市率先探索的"多方共担"模式提供了有益借鉴。
该市早在2013年就尝试通过政府、企业、社会多方协作，为戈谢病患者设立专项救助基金。
这一创新举措不仅有效缓解了患者经济压力，更为其他地区提供了可复制的经验范本。
业内专家建议，未来可从三个方面进一步完善罕见病保障体系：一是建立专项救助基金，针对特定高值罕见病药物提供精准保障；二是优化医保政策，适当放宽高值药品的适应症限制；三是推动商业保险创新，开发更多针对罕见病的补充保险产品。
值得关注的是，随着我国医疗保障体系改革深入推进，罕见病用药保障正迎来新的发展机遇。
国家医保局近期明确表示，将继续支持罕见病用药纳入医保目录。
同时，各地也在积极探索建立政府主导、多方参与的长效保障机制。
罕见病患者的保障之路，是一场与时间的赛跑，也是对社会文明程度的检验。
从医保目录的扩容到商业保险的补充，从地方探索到全国推广，我国罕见病保障体系正在逐步完善。
但补齐"最后一块拼图"，需要政府、医保、商保、慈善基金等多方力量的协同发力。
唯有如此，才能让每一位罕见病患者都不被遗漏，让"不止罕见"的主题真正落地生根，让患者从生存的困顿中走向生活的希望。