FDA一月一口气批准了五款创新药，这下子晕车、老花眼还有Menkes病都有了新解法。 先说说晕动病，这毛病四十年没人弄出新口服药了，这次Nereus终于出来了。Vanda Pharmaceuticals公司给FDA递了个好礼，把晕动病的治疗级别从“止吐”直接升成了“一线预防”。它靠高选择性NK-1受体阻断，直接掐断引发恶心呕吐的信号。做了两项试验招了681个成人，结果显示能把呕吐风险降个50%到70%，而且安全性也跟吃安慰剂差不多。不过公司提醒了一下，这药只适合成人单次预防，对缓解恶心效果有限，还没跟东莨菪碱、抗组胺药正面刚过。 接着看儿童血栓性血小板减少性紫癜，Cablivi扩大了适用人群。赛诺菲给这个药把“年龄门槛”从18岁降到了12岁，成了全球首个能治12岁以上aTTP孩子的靶向药。它是一段针对血管性血友病因子的抗体片段，专门阻断血小板和vWF的结合。跟血浆置换和免疫抑制联合用起来，效果挺不错；这次扩大了适应症，让小孩也能早点用上。 然后是儿童Menkes病，Zycubo算是打开了一把铜钥匙。Sentynl Therapeutics的这款药获批给经典型Menkes病患者用，它能绕过肠道缺陷直接补铜。这病是因为ATP7A基因突变导致铜转运有问题，90%的孩子还没活过3岁就有癫痫、发育迟缓的问题。临床试验数据显示，早期用上这药能把总生存期拉回来不少；即使治不好也能延缓损伤。 再来说多发性骨髓瘤。Darzalex Faspro又多了个新用武之地。强生公司的这东西获批跟VRd方案联用，专门给那些不适合自体干细胞移植的新诊断患者用。这是它第二次被点名批准，还是第一次给这些“不可移植”的人用。它皮下注射挺好吸收的。 最后看老花眼。YUVEZZI这药开启了“双效复方”时代。Tenpoint Therapeutics弄了个固定剂量复方滴眼液专治成人老花眼。药物组合有点“针孔效应”，能扩大景深、提升近视力。BRIO I和BRIO II两项试验结果显示效果不错。 这五款药里面特别值得一说的是D-VRd方案（达雷妥尤单抗联合VRd），它是目前FDA唯一批准给所有新诊断患者用的抗CD38抗体方案。至于YUVEZZI呢，虽然疗效只是暂时改善、停药视力就回去了，但它确实给全球约20亿老花眼患者带来了方便——不用戴眼镜、不用做手术、一针管“看近看远”的麻烦全没了。