生命活动的核心执行者——蛋白质的代谢失衡,是多种重大疾病的共同病理基础。
长期以来,科学界对异常蛋白质的清除面临两大技术瓶颈:一是现有降解工具缺乏组织特异性,易导致健康细胞受损;二是无法实现降解过程的时空精准控制,影响治疗效果并可能引发副作用。
针对这一世界性难题,中科院化学所汪铭研究员团队创新性地将超分子化学的动态组装特性与蛋白质降解技术相结合。
研究显示,其研发的超分子纳米粒SupTAC具有模块化设计特点,能根据治疗需求灵活搭载不同功能组件。
在食蟹猴等高级动物模型中,该技术展现出三大突破性优势:降解效率较传统方法提升3倍以上;可精确限定作用时间窗口;能特异性识别目标组织,将脱靶效应降低至检测限以下。
这一技术突破的背后,是我国在化学生物学交叉领域十余年的积累。
2015年以来,国家自然科学基金委将"生物大分子动态修饰与化学干预"列为重大研究计划,累计投入经费超2亿元。
此次成果标志着我国在蛋白质调控工具原创性研发方面已跻身国际第一梯队。
业内专家指出,SupTAC技术的临床转化将带来多重深远影响。
在科研层面,为揭示蛋白质动态修饰与疾病发生的因果关系提供了革命性工具;在医疗应用领域,可针对帕金森病、渐冻症等目前缺乏有效治疗手段的神经退行性疾病开发精准疗法;更长远来看,该技术平台有望推动"按需给药"智能医疗系统的实现。
据估算,相关技术衍生药物市场规模在2030年可能突破200亿美元。
从“能否清除异常蛋白”走向“何时何地清除异常蛋白”,体现了生命科学工具从追求强效到强调精确的趋势。
面向重大疾病防治,提升干预手段的可控性与可预测性,既是科学问题,也是临床问题。
以超分子平台为依托的时空可控降解策略若能在后续研究中不断完善与验证,有望为疾病机制研究与药物创新提供更可靠的支点,推动精准治疗向更安全、更可及的方向迈进。