2019年11月，百济神州把泽布替尼给推上了国际舞台，拿到了美国FDA的加速批准。这个药成了第一个在美国上市的中国自主研发抗癌新药，主打针对套细胞淋巴瘤（MCL）的适应症。可刚一上市，第一年的销售额才72万美元，外界觉得它是个“孤品”。但现在情况变了，国内药监局官网显示，泽布替尼的两个注册路径——对应复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的受理号CXHS1800024和针对复发性难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的受理号CXHS1800030——都变成了“在审批”。这意味着两款适应症几乎是同时进入冲刺阶段，国内市场有望一下子多两个新选择。 泽布替尼在FDA那边已经闯出了名堂，现在要回家了。一旦拿到国内批文，它就能从“孤儿药”变成“多面手”，说不定能把销售颓势给扭转过来。除了这两条马上要过审的路线，公司还排了好几个大计划。在2020年ASCO年会上，百济神州准备了两场重头戏：一个是口头报告，要公开ASPEN试验的3期随机对照结果，看看泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症（WM）怎么样；另一个是海报展示，把初治和以前治过的WM患者的三年随访数据亮出来，证明长期获益。 这次去FDA首飞再到国内上市，中间经历了不少里程碑。公司还给自家产品列出了几个关键考试节点：SEQUOIA试验要对比苯达莫司汀+利妥昔单抗一线治疗CLL/SLL，2020下半年出主要数据；针对WM的sNDA补充申请已经在中国启动；ASPEN 3期试验要和伊布替尼头对头PK WM，还得跟FDA、EMA沟通数据成熟度；ALPINE 3期试验扩大入组后的R/R CLL/SLL数据已经完成患者招募。 泽布替尼从“出海”到“回家”，用速度回应了质疑。如果这两个重要适应症都能顺利获批，中国患者就能同步用上跟欧美一样的本土BTK抑制剂了。这个春天对于国产创新药来说可能才刚开始。