AZD1613注射液是一款针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的生物制剂，由AstraZeneca研发，正处在I期临床试验阶段。该研究主要目标是评估AZD1613多次给药后的安全性、耐受性和药代动力学。受试者为年龄18至65岁、eGFR值为45-90mL/min/1.73m2、体重不低于45kg且BMI在18-35kg/m2范围内的ADPKD患者。患者排除标准包括过去6个月内曾接受托伐普坦治疗。研究在江苏南京、福建厦门、湖北武汉、上海、四川成都和浙江杭州开展。 这项研究中，受试者会接受一次给药或每28天一次皮下或静脉注射AZD1613。研究期间，受试者最多接受4个给药周期。药物规格为每瓶300mg（2.0mL）。AZD1613通过抑制IGFBP-4来延缓囊肿生长和保护肾功能。现有治疗方式如托伐普坦虽能延缓进展，但可能引发肝损伤等副作用，因此迫切需要更安全有效的替代疗法。 登记号为CTR20255005的试验结果表明，ADPKD由PKD1或PKD2基因突变导致。随着肾脏中大量囊肿的生长，患者肾功能逐渐受损。大约50%的ADPKD患者会在60岁前发展至终末期肾病。 AZD1613注射液旨在通过靶向调控生长因子层面干预疾病进展，为这类患者提供新的治疗选择。该试验为随机、单盲、安慰剂对照研究。所有资讯仅供参考，具体治疗方案请遵医嘱。