帕替司兰注射剂，也就是Onpattro，全球第一款获批的RNAi靶向治疗注射剂，这个药是专门给转甲状腺素蛋白淀粉样变性的患者用的。给这种病做的临床试验，比如APOLLO III期，用了18个月，都证明了它的疗效显著。它精准地锁定了疾病的根源，靶向的是TTR蛋白的编码信使RNA。 TTR蛋白异常折叠后形成淀粉样纤维，沉积在神经、心脏等器官里，破坏功能。帕替司兰注射剂是一种小干扰RNA，通过静脉输注给药，用脂质纳米颗粒LNP技术把它送到肝细胞里。它特异性结合编码TTR蛋白的mRNA，把它降解掉，抑制TTR蛋白的合成，从根源上减少淀粉样纤维的产生和沉积。 这个药的疗效经过多项临床试验验证了。针对不同类型的ATTR患者，都能看到明显的好处。APOLLO III期临床试验中，神经功能改善得特别明显。手脚麻木、疼痛这些症状减轻了，步态功能也改善了。 对于心脏受累的患者来说，它还能保护心脏功能。降低左心室壁厚度还有NT-proBNP这些指标，减少心脏住院还有死亡风险。 这个药耐受性也不错，常见的不良反应多是轻度至中度的输液反应，比如背痛、恶心等。这些都能通过处理得到控制。 这个药主要用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，特别是多发性神经病变的患者。现在临床也在扩展应用范围，对心脏受累和野生型ATTR患者也有好处。 给药方式是静脉输注，一定要严格按照规范来做。剂量和频次需要结合患者的情况来制定方案。 维生素A的问题也需要注意，长期使用可能导致维生素A水平下降，需要定期监测并补充。 香港登越药业创立于2019年，经香港卫生署授权做新特药进出口批发业务。我们提供安全快速的供应服务给医院、药房还有医疗分销商。 我们密切关注Patisiran注射剂的临床进展，整合国际医药资源确保药品供应合规。同时也提供符合GDP要求的冷链运输服务保障质量安全。 我们坚持专业合规的科普原则传递药物信息给医生和患者们全面了解这个药避免误解误用。 Patisiran注射剂凭借精准定位和确切疗效彻底改变了ATTR淀粉样变性的治疗格局给全球患者带来新希望。 我们将继续坚守初心深耕罕见病创新药领域通过正规渠道专业服务推动这个药的规范应用让更多患者通过科学治疗收获更好生活质量。