问题——重大公共卫生挑战与生物医药转化“慢变量”并存。
呼吸道传染病具有传播快、变异快、影响面广等特点,关键诊疗技术和药物的可及性直接关系防控成效与人民生命健康。
与此同时,生物医药研发链条长、环节多,基础研究与临床应用之间常存在“中试难、验证难、注册难、落地难”等堵点,形成业内所称的成果转化“死亡之谷”。
如何在守住科学规律的前提下提升创新效率,成为战略科技力量必须回答的现实课题。
原因——以国家需求为牵引的组织体系与制度供给形成合力。
广州国家实验室自2021年挂牌以来,在钟南山院士领衔下锚定呼吸系统传染病、重大呼吸慢病及相关诊疗装备三大方向,坚持面向国家重大需求开展攻关。
实验室探索建立“核心+基地+网络”的组织模式:以核心团队统筹关键任务,以基地承接平台化能力建设,以开放网络联动国家医学中心、全国重点实验室及企业力量,推进跨学科、跨机构、跨区域协同创新,并与多所高校和科研机构建立稳定合作关系,形成“集中力量办大事”与开放协作相结合的格局。
实践表明,组织方式的重塑,为高强度原始创新与快速集成提供了基础条件。
影响——原创成果密集产出,带动诊疗能力与产业链协同提升。
近年来,实验室围绕临床急需和技术短板推进攻关,涌现出肿瘤体内注射微创消融药物、超速核酸检测设备以及抗新冠病毒药物“乐睿灵”等一批代表性成果。
特别是“乐睿灵”(来瑞特韦片)在2023年3月获国家药监部门附条件批准上市,实现从立项到上市约20个月的研发转化速度,显示出在应对突发公共卫生事件和提升药物自主供给能力方面的现实价值。
相关成果一方面提升了临床诊疗的工具箱,另一方面通过与企业协同推动产业化,促进创新链、产业链、资金链、人才链更紧密衔接。
对策——以“双转化、双推广”贯通全流程,系统性跨越“死亡之谷”。
实验室将“双转化、双推广”作为贯穿科研与转化的主方法论:其一,推动基础研究向临床研究、经验医学向循证医学转化,确保科研起点来自真实临床需求;其二,推动“样品—产品—商品”的二次转化,强化工程化、规模化与可及性导向。
“双推广”则强调两条路径并进:既推动简便、有效、可负担、安全的技术产品进入市场,也推动成熟诊疗规范从高水平医院向基层延伸,扩大人群获益面。
为使理念可执行、可落地,实验室进一步打通三道关键关口:一是概念验证服务,对技术、产品、临床、注册、市场开展“五维”评估,提高成熟度与可转化性;二是研审联动,推动研发与审评同频,减少信息不对称与重复试错;三是监管科学研究,面向新技术“标准缺位”问题提供科学依据,助力建立更适配的审评评价方法体系。
多环节协同发力,为创新提速提供了制度支撑。
前景——以体系化能力建设增强韧性,面向未来形成更强供给。
业内人士认为,随着呼吸道疾病防控从“应急处置”走向“常态化治理”,对快速检测、药物研发、医疗装备与诊疗规范的系统供给提出更高要求。
广州国家实验室的探索表明,国家战略科技力量不仅要“产出论文”,更要在关键时刻“拿得出、用得上、推得开”。
下一步,随着开放网络持续扩容、转化机制不断完善、监管科学研究深入推进,更多面向临床痛点的原创成果有望加速走向应用端,并在公共卫生安全与生物医药产业高质量发展中发挥更大作用。
把科技创新真正转化为守护生命健康的现实能力,关键在于以国家需求为牵引、以体系化机制为支撑、以临床价值为检验。
广州国家实验室的探索表明,打通“死亡之谷”既需要科研突破,也需要制度创新与协同创新。
面向未来,持续健全新型举国体制下的国家战略科技力量布局,推动更多关键成果从“能做”走向“可用、好用、用得起”,将为提升我国公共卫生治理能力和生物医药产业竞争力提供更坚实支撑。