这回我国有张新鲜出炉的原发性胆汁性胆管炎新药处方，北京友谊医院把它开出了国门，肝病治疗这块儿有了新动向。肝脏是人体消化解毒的大功臣，可由于它代偿能力强，总是沉默不语，没人注意到它受的苦。原发性胆汁性胆管炎，这是一种自身免疫性肝病，平时潜伏着，让很多患者不知不觉就中招了。Seladelpar这药是全球第一个获批用来对付PBC的药，首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心的贾继东教授说，它就是给中国患者带来了新希望。原发性胆汁性胆管炎已经被列入《第二批罕见病目录》，主要是免疫系统出了毛病，去攻击胆管上皮细胞，结果胆汁排不出去就堆在那了。贾继东教授说，PBC在罕见病里算是相对常见的一种。以前大家总觉得这病只在特定人群里出现，现在诊断水平高了、大家了解多了，那些隐藏着的病人也就被发现了。不光病本身吓人，很多患者还被瘙痒折磨得不行。贾继东教授讲，七成以上的患者都逃不掉瘙痒的困扰，严重的人晚上睡不着觉、身上抓破了皮。有些国家还把难治性瘙痒当成要不要做肝移植的一个判断标准。所以治疗这病不能光想着控制病情发展，还得想着让患者舒服点。这次用上的Seladelpar是个厉害的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂。它主要是给那些用了熊去氧胆酸没效或者受不了那个药的成人患者用的。贾继东教授解读说，这个药“一箭双雕”，既能修复肝脏问题，又能止痒。现在国内PBC诊疗的情况挺复杂。一方面是体检和检测技术进步了，早一点发现没症状或者症状不明显的患者；另一方面医生们也得小心别把病给看漏了。贾继东教授提醒大家别大意，PBC早期没啥特别表现，患者就觉得浑身没劲或者痒痒的，很容易被忽略或者误诊。所以提高大家对这病的警惕性很重要。北京友谊医院这次的做法给后续带来了经验。这个创新药的出现标志着我国在罕见病救治上又进了一步。从开第一张处方到让更多人用上药，还得靠医院、医保政策和药能不能买得到这些环节一起努力才行。北京友谊医院作为国内肝病诊疗的大医院，这次的实践既给患者带来了新希望，也帮着咱们把这药的用法规范起来了。原发性胆汁性胆管炎创新治疗药物国内首方落地是件大事，它不仅代表着医疗技术的提升，也说明国家越来越关心罕见病人了。以后随着诊疗规范越来越好、新疗法越来越多、医生们合作更紧密，相信更多PBC患者能得到及时又有爱心的治疗恢复健康。