在上海召开的这个活动里，上海市罕见病防治基金会的理事长黄国英说了，大家要给那些得了罕见病的人搭把手，把他们带回社会大家庭。黄国英是中华医学会罕见病分会的副主任委员，他觉得罕见病不光是治病的问题，更是关系到社会和老百姓的大事，得靠大家一起使劲才行。快到第19个国际罕见病日了，2月24日这天，记者在现场跟他聊起了做药的事。他说，想把药做好，先得把病的原因搞清楚。 作为基金会的头儿，黄国英说救罕见病患者跟平常不一样。很多普通病患者能算出要花多少钱，可罕见病患者有时候得用好药，而且这一用可能就是一辈子。为了让老百姓能用上、用得起这些高价药，基金会不光要发动爱心捐款，还得一直干科普宣传、研究法律这些事儿。他还拿戈谢病举了个例子，这种病现在有药能治，但是药费特别贵。如果不早点治或者中间断了药，患者的内脏和骨头都容易变形，甚至会丢了命。所以说早期治疗特别关键。 这个活动叫“万分之一的遇见”，是上海市罕见病防治基金会跟媒体从2021年开始一起搞的公益活动。这既说明了基金会在努力，也证明了上海对病人有温度。 以前在2013年的时候，上海就想过了一个办法来解决高额药费的问题，就是让好几拨人一块儿出钱。这个办法后来还被浙江、江苏那些地方学去了。现在医保目录也经常调了，好多药都谈进了医保里；还有那种普惠型的保险也让大家有了保障。不过还是有些费用很高的病人负担很重。 九三学社成员黄鸣原来是上海市政协常委，她觉得光有救助机制不行，还得有个大的协调系统把这些资源统合起来。她建议设立个罕见病专项基金，像社区事务受理中心那样弄个“一门式”的服务窗口，让病人能直接找基金办事。 2025年3月1日《上海市医疗保障条例》正式开始实施了，这里面特意写上了鼓励大家帮着治罕见病、做研究和提供保障。浦东新区人大现在正在上海市人大的带领下做立法调研呢。 黄鸣提议调研可以沿着两条线走：一条是给病人全生命周期的保障；另一条是帮药企把药做好进来和研究新药进来的难题解决掉。她还提出可以先办个基金试试水，把经验攒足了再去完善法律条文。这就像让先有鸡后有蛋一样先搞起来再调整。 黄国英也表示政府得牵头带着大家一起干才是解决问题的根法子。上海作为生物医药的地方，现在正忙着在这些方面布局呢。