猴子大脑里的“基因修理工具”

李斐和杨侃是上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科的教授,他们的团队在教育部与上海市环境与儿童健康重点实验室工作。仇子龙在上海交通大学医学院松江研究院,程田林在复旦大学脑科学转化研究院,还有中科院分子细胞科学卓越创新中心的李劲松院士,大家都参与了这个项目。他们发现有一种叫CHD3的基因,如果在复制时写错了一个地方,就会让孩子患上孤独症。这些孩子眼神不与人交流,不会说话,总是重复做同样的动作。为了研究这种疾病,2月19日凌晨,他们的成果登上了《自然》杂志。这个研究团队发明了一种方法,可以钻进大脑里把这个基因错误纠正过来。他们先把和人类患者一模一样的基因错误放进小鼠体内,看看会有什么变化。结果发现这些小鼠表现出了孤独症症状:它们不理睬同伴、学习缓慢、走路不稳。然后给这些小鼠注射了一种特别设计的“基因修理工具”。这个工具像极小的工匠一样,能找到大脑里出错的基因位置。这次科学家们采用了一种新方法:不像以前那样剪断DNA而是像用橡皮擦去错别字一样直接修改错误。修复之后,原来躲在角落里的小鼠开始主动找同伴玩耍,记住新事物的速度也变快了。为了确保这个疗法对人类安全,科学家们仔细检查了小鼠的基因图谱,发现这个工具只修改了该修改的地方而没有乱改。为了进一步验证效果,他们又在猴子身上做了实验,结果显示这个工具也能在猴子大脑中准确找到目标并完成修复工作。