在新药研发里,靶点筛选是很关键的一步,数据得靠谱,还得跟临床上的症状对上号。要是这一步有闪失,像30%的药就是在后面都没戏了,要么是靶点没选准,要么是副作用没及时发现。我们平台就是专门针对这一块儿的,专门帮药企把从靶点验证到拿IND批文的全过程给串起来。有了精准的数据,就能减少临床上出岔子的风险。在验证的时候,我们用基因敲除、RNA干扰这些技术去看靶蛋白跟病是怎么扯上关系的,这样就能让研发团队有底。比如说做那个STAT6降解剂KT-621的时候,我们通过光谱位移法看它能不能跟E3连接酶形成三元复合物,这可是帮了大忙。在化合物优化这块儿,我们特别看重药效能不能在临床上用得上。有一回做国产EGFR抑制剂的时候,发现这个药对正常的EGFR也有抑制作用,要是不用我们的系统查出来皮肤毒性就糟了。最后团队根据我们的数据改了结构,这药才顺利上市成了个好例子。为了能直接用来申报IND,我们有GLP资质的实验室能出符合NMPA和FDA要求的报告。而且结果跟临床数据能对上90%以上。为了让筛选更全面,我们跟阿斯利康他们合作搞了个Mini-Safety Panel检测方案,把检测的靶点扩展到了90个。经实际验证这样能把后期失败的风险降低40%。从源头验证到最后的申报支撑,我们全流程都在帮药企打通这条路。