各位朋友好，我是陈静。现在离2月24日这天可没剩几天了，大家记得到时候多关注关注第19个国际罕见病日。就在前两天，上海市罕见病防治基金会的理事长黄国英教授跟我们聊了不少。他说他们的心愿很简单，就是通过大家一起出力，让那些得了罕见病的人真正能回归社会。黄国英特别强调，这事儿不光是在医院里开药那么简单，更是个实实在在的社会问题。 黄国英拿戈谢病打了个比方。这病现在是有药能治的，但必须坚持一直用足量的药，不然脏器坏了就没法儿完全复原。关键在于这药太贵了，很多家庭要是拖拖拉拉耽误了治疗，身体受了不可逆的损伤，哪怕以后再用药也没用。所以说罕见病患者简直就是在拿命和时间赛跑。 早在2013年，上海就搞出了一套“多方共担”的办法，专门破解高额用药保障的难题。这一尝试后来成了浙江、江苏等地的参考模板。现在上海的医药圈发展很快，政府也在加快布局诊疗和研究方面的事。 黄教授还提到，现在的医保目录老调新唱地调整，好多高价药通过国家谈判进了医保。与此同时，像沪惠保这样的普惠型商业保险也在普及。不过对于那些一年要花几十万甚至一辈子都要吃药的患者来说，经济压力还是很大。 九三学社的黄鸣老师是原市政协常委。她觉得虽然上海现在有了很多救助机制，但还缺一个整体性的协调部门。她建议设立个专项基金来稳定保障。钱到位了以后怎么花才是关键。黄鸣提出了个“一窗式”的服务机构构想，就像社区事务受理中心那样方便大家申请。 更重要的是这个基金得变成个枢纽，把基本医保、少儿住院基金、医疗救助这些原本分散的资源整合起来。只要把这些零散的政策拧成一股绳，保障效果肯定会大不一样。 时间来到2025年3月1日这天，《上海市医疗保障条例》就要正式实施了。里面特意写上了鼓励社会力量参与诊治、研究和用药保障。这可是个里程碑的大事。 浦东新区人大在市人大的指导下已经开始搞相关立法调研了。黄鸣建议这次调研要盯紧两条线：一条是“以患者为中心”，把从生到死全生命周期的权益都梳理清楚；另一条是要解决进口药械的便利问题，还要鼓励药企多研发新药。 面对立法这块儿还得探索好久的现实情况，黄鸣提出了个“基金先行、立法补充”的路子。她认为应该先把专项基金建起来跑一跑试试水，通过实践总结经验再去丰富立法的内容。这是个从无到有的过程。 政府应该用“双轮驱动”的办法构建好生态环境：一方面出台直接性的政策支持像药物审批、集采绿色通道这些具体的事；另一方面搞鼓励性政策引导企业和公益组织多分担责任。 黄国英教授也表示，光靠政府一家不行，必须要把社会各方的力量都给汇集起来。上海作为生物医药的高地正在加紧步伐在诊疗、研究、立法还有保障方面做文章呢。