北京儿童医院肿瘤内科主任医师苏雁给大伙儿算了笔账，她接诊的神经母细胞瘤患儿里，超过一半属于高危组，这意味着五年内的生存几率不到50%，病情极其凶险。即便做了手术，还容易复发，想要保住命，光靠单一治疗手段肯定不行。有一种叫那西妥单抗的针剂，在国外被公认为是治疗这种病的核心手段，能把高危患儿的生存率从50%拉到65%到70%。不过这种药的价格实在太贵了，哪怕是体重只有15公斤的孩子打一个疗程就要花掉15万元左右，通常还得连续打上5个疗程。这让很多家长原本想给孩子用最好的方案都被药费挡住了路。 为了解决大家的这个难题，新版医保药品目录里一下子加进了4种罕见病的好药，加上以前的那些加起来已经超过了100种。斯璐在北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科工作，她跟我们说有一种黑色素瘤的创新药叫特瑞普利单抗，这回也进了医保名单。这是咱们国家自主研发的头一种用来对付这类肿瘤的一线药。进了医保以后，能帮患者省下一半到七成的医药费。算下来就是那个还在北医肿瘤看病的患者如果一年得用上17次这种药，每年的花费就能从4.2万元压到1.3万元。 不光是医保有动作，北京市还出台了首版商业健康保险创新药品目录。这里面把神经母细胞瘤、短肠综合征还有戈谢病这6种罕见病的用药都给列进去了。那西妥单抗注射液就在商保的覆盖范围内。这个政策刚落地没几天，北京儿童医院就有好几个患儿率先享受到了福利。其中一个叫程程的小朋友还不到3岁，因为新政落地让她能报销超过30%的药费，“救命药”终于能用得起了。 每年2月最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“不止罕见”。1月起北京开始执行新版国家医保目录和首版商保目录的时候，北京儿童医院就给神经母细胞瘤这类病的用药打通了报销通道。过去很多因药费太贵而“望药兴叹”的患者和家庭现在终于有了转机。