SciNeuro Pharmaceuticals这公司，在马里兰州洛克维尔搞神经退行性疾病的研究，这回拿到了5300万美元的投资，就是为了把那几个核心致病机制给搞清楚。他们盯上了阿尔茨海默病和帕金森病，手里正建着涵盖小分子和抗病毒寡核苷酸的一大条管线。针对这三个机制——神经血管炎症、蛋白质病还有神经免疫信号的混乱——他们定了一套打法。 先从基因和人体生物学找目标，然后把人类遗传学、细胞模型还有模拟人脑病理的系统整合起来，想让前期研究更靠谱。之后再配上递送策略，用自家那个专有的穿梭平台帮药物穿过血脑屏障。这次的融资是LAV和ARCH Venture Partners带头的，加上之前迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会给的500万美元拨款，总共这么些钱要用来推着项目往临床走。 神经血管炎症这块，主要盯着大脑血管、免疫细胞跟神经元之间的界面。因为这一块儿随着年龄增长会出问题，像阿尔茨海默病或者血管性痴呆的时候更严重。有个项目专门针对Lp-PLA2，这是种和血管发炎有关的酶。通过调一调这个通路，想把血管损伤和神经炎症互相促进的那个恶性循环给断了。 蛋白质病那边是处理错误折叠或者聚集成团的蛋白质，像β-淀粉样蛋白、tau蛋白、α-突触核蛋白这类。SciNeuro在这方面打算用免疫的办法把这些有毒的东西清除掉。神经免疫和突触生物学这块也是重点。他们想恢复平衡的免疫反应和加固突触维持的通路，LRRK2激酶就是个关键靶点。 最后公司说这笔钱能用来推进多个项目从发现阶段过渡到临床试验。至于前面那笔500万美元的拨款，就是为了支持他们的LRRK2反义寡核苷酸项目去做IND申请准备的。