咱们国产创新药的研发又有新动静了，海思科医药集团给一类新药交了份上市申请，药监那边已经受理了。最近几年，咱们国内的医药产业一直在搞创新转型，有不少拿着自主知识产权的新药，都快走完审评这关了。在这个背景下，海思科这家企业最近有点动静，它们申报的这个化学药一类新药HSK39297片，正式把国家药监部门的受理给拿下来了，现在开始进上市审评的程序了。 从治病的方向看，这个药主攻阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这病挺麻烦的，是个罕见的、会越来越重的血液毛病。患者身上的红细胞老是被破掉，导致贫血、血栓还有脏器受损，对生命健康那是相当大的威胁。以前咱们这边在治这病上，选择不多，药也不太好弄得到，病人一直盼着更安全有效的法子。 分析说这次申报的HSK39297片，它是CFB抑制剂，靠着精准地切中补体系统的要害环节，从机理上把PNH的发病过程给拦住了。这药主要是给那些从来没试过补体抑制剂的成年患者准备的。它的临床意义挺大的，给头一回看病的人提供了一条新路，没准还能把疗效跟安全标准给提上去。 按咱们现在的《药品注册管理办法》来分，HSK39297片属于化学药品一类，也就是国内外都没上市过的新药。这种药能研发出来报上去，说明企业在挑前沿的靶点、设计分子还有做临床研究这块儿是真有实力。这也是咱们国家鼓励创新的政策慢慢起作用的一个结果。 业内的人都觉得这个进展挺说明事儿的，说明咱们的医药企业正一步一步往“源头创新”上走呢。在国家政策的指引下，做创新的环境也越来越好了，钱、人才和技术都往那些重点疾病上聚齐，让一批有实际用处的新药从实验室走到了报审评的阶段。 往后看呢，要是这个药审评顺利过了关批下来了，不光能给PNH病人添个新的治疗选项、帮他们减轻点负担；还有可能会带动相关的诊疗指南更新和临床做法的优化。从产业链的角度来说，这种高难度的靶点药能搞出来也是个大好事儿，能让国内的医药产业链变得更结实、更有竞争力，也能帮咱们的医药科技早日实现自立自强。 其实创新药的研发水平就是看一个国家医药产业硬实力的大标尺嘛。从以前老跟着别人跑、到现在差不多跟人家齐头并进甚至局部领先了，咱们中国在罕见病、肿瘤还有代谢病这些领域正憋着劲搞突破呢。这回一类新药上市申请被受理了，又一次证明了本土企业在搞研发、啃硬骨头的决心和本事。 想以后能让更多“中国创制”的新药去帮患者看病、给建设健康中国加把劲儿；还得靠大家伙儿一直盯着那些没被满足的临床需求不撒手；把学校、研究机构和企业连在一起搞协同；还有把审评准入的政策再给优化优化才行啊！