当前，基因治疗作为生物医药领域的重要前沿方向，仍受核心技术瓶颈制约。作为基因治疗的关键递送工具，AAV（腺对应的病毒）载体的性能直接影响基因治疗药物的临床转化效率。然而，传统AAV载体筛选主要依赖定向进化技术，普遍存在文库容量受限、筛选维度单一、成功率不高、研发周期较长等问题，制约了新药研发进度。为突破该瓶颈，广州译码基因生物科技有限公司将人工智能技术与基因治疗研发流程结合，自主研发“基因治疗载体AAV智能化筛选与评价系统”。该系统引入AI引导策略，可在多目标条件下筛选兼具高产量、高侵染效率和高靶向性等特性的AAV载体，并建立了国内首个基于非人灵长类数据的验证与评价体系。该进展显示出我国在人工智能与生物医药交叉领域的技术能力持续提升。该系统具备明确的应用价值。通过智能化筛选，有望降低生物实验成本，并将原本需要数月甚至数年的研发周期显著压缩，为基因治疗产品的研发效率提升提供支持。这将有助于加快新型生物药物的临床转化，更快回应患者对创新疗法的需求。译码基因成立于2022年8月，由清华珠三角研究院人工智能创新中心与赛业生物联合孵化。公司聚焦人工智能引导的基因治疗载体设计与筛选技术服务，已完成核心技术平台搭建与专利布局，提供高效、快速、低成本的定制化解决方案，对接基因治疗产业对高质量AAV载体的需求。其母公司赛业生物为国家高新技术企业和专精特新“小巨人”企业，自2006年成立以来，已形成覆盖全球服务网络，拥有超过1000名员工和逾4万平方米运营面积。此次入选广州市“人工智能+”典型案例，表明了对译码基因核心技术创新性与落地效果的认可，也反映了广州市推动人工智能与产业融合的政策导向。广州市工业和信息化局指导的本次评选历时一年，分三批次开展，最终遴选出100个已落地、见实效的典型案例，覆盖制造、安全、教育、医疗等领域，展现了人工智能在产业应用中的广阔空间。展望未来，译码基因将继续聚焦人工智能与基因治疗交叉方向，持续完善技术体系，推动关键环节效率提升，服务生物医药产业发展。赛业生物也将深入加强产业链协同，促进创新技术转化落地，支持更多成果走向应用。
此次智能化载体筛选技术的进展，说明了我国在科技创新与产业应用上的持续投入。在人工智能与生物医药融合加速的背景下，中国企业正以更务实的方式推动技术落地。随着关键技术不断突破，中国有望在全球生物医药领域发挥更重要作用，为健康事业提供更多可验证、可推广的创新方案。