原发性胆汁性胆管炎这个病，长期以来都有点神秘，容易被忽视，就像个“沉默的杀手”。最近有个好消息，创新药物Seladelpar在我国落地了，给这类疾病的治疗带来了新方案。PBC其实就是一种慢性自身免疫性肝病，涉及免疫系统失调，最后可能导致肝硬化甚至肝功能衰竭。不过呢，这个病虽然听起来挺吓人，在我国却不算特别罕见，患病率大概在20.5/10万左右。虽然我国早就把它纳入了《第二批罕见病目录》，但很多人对它还不够了解，所以确诊率一直不高。 以前大家觉得PBC主要发生在西方人群里，但是现在我们的诊断水平提高了，越来越多的人能被发现了。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心的贾继东教授就说，过去有些病人其实早就有症状了，只是因为瘙痒、乏力这些常见症状被忽略了，没有及时诊治。 这次带来重大突破的药物就是Seladelpar，它是一种选择性PPARδ激动剂。这种药物可以调节胆汁酸代谢和炎症反应，从两个方向改善病情。贾继东教授特别提到，这个药不仅能降低碱性磷酸酶这些关键指标，还能明显减轻瘙痒的症状，真的是一举两得。他还提到，UDCA虽然是老药了，但有些患者用起来效果不好或者身体受不了。Seladelpar给了这些病人一个新的选择。 北京友谊医院是国内很有名的肝病诊疗中心之一。贾继东教授的团队在肝病研究方面很有经验，吸引了很多地方的患者前来就医。他说随着创新药越来越多进入中国市场，加上我们国家的罕见病防治体系也在不断完善，以后的诊疗网络肯定会越来越完善。 这张处方的开出也是咱们国家罕见病治疗领域的一个重要进展。从大家对这个病的认知提高到新药落地使用，体现了科研和临床工作的紧密配合。但我们还得继续加强宣传教育和早期筛查机制的建设，让更多的病人能早点发现、早点治。只有这样，才能让更多正在受苦的病人迎来新的生机。