围绕群众健康需求与医药创新发展，我国药品审评审批制度改革持续向纵深推进。国家药监局近日发布《关于继续优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》，从制度供给、技术路径与流程再造等环节同步发力，推动临床急需药品更快国内可及，增强药品监管服务临床的效率与精准度。 问题：部分临床急需药品可及性仍需提升。近年来，随着疾病谱变化、人口老龄化加快以及精准治疗理念普及，肿瘤、免疫、神经系统疾病等领域对创新药物的需求持续增长。同时，罕见病患者群体对特定药品依赖度高、替代选择少——一旦药品在境内尚未上市——临床用药保障往往面临时间与渠道的双重压力。如何在确保安全有效、质量可控的前提下，让境外已上市、临床价值明确的药品更快进入国内，是现实而迫切的治理课题。 原因：制度改革需要与研发格局和临床需求同频共振。自2015年药品审评审批制度改革启动以来，监管部门改进流程、完善技术标准，推动境外新药实现同步研发、同步申报、加快上市。2018年发布的涉及的政策已将临床急需的境外已上市新药纳入优先审评审批范围，并先后形成三批共81个品种的清单，已有55个品种通过优先审评审批程序获准上市，实践证明该路径对缓解用药短缺、提升治疗选择具有积极成效。随着临床需求进一步分化、创新药研发节奏加快，原有机制亟需在范围、证据体系、检验核查与进口保障各上进一步细化与升级，以更好适应药品全球研发与供应链新形势。 影响：更快“用得上”，也更稳“用得好”。此次公告提出的改革举措，核心指向是以临床价值为导向，兼顾速度与质量。一方面，通过拓宽优先审评审批范围、鼓励临床急需的原研药及仿制药境内申报，有望让更多患者更早用上国际已验证的治疗方案；另一上，强调充分利用境内外临床研究数据、要求系统提交境外上市后应用与安全性监测信息、开展跨种族/地域获益风险评估分析，并提出进口上市后的风险控制计划和上市后研究安排，有助于把“加快上市”与“全周期监管”更紧密衔接，提升药品可及性的同时夯实用药安全底线。对于罕见病药品注册检验时限的压缩及样品量规则优化，则直面罕见病药品生产批量小、检验资源紧的痛点，说明了政策的精细化与针对性。 对策：五项措施构建“提速不降标”的制度闭环。根据公告，政策工具箱主要包括以下方面：一是坚持临床价值导向，鼓励在我国开展全球同步研发、同步申报；对符合要求的临床急需境外已上市原研药和仿制药，支持纳入优先审评审批范围。二是优化审评机制并加快审评节奏，允许申请人围绕境内外临床数据利用、优先审评事项和附条件申请等，申请沟通交流并提交完整证据材料；对于需要开展临床试验的品种，受理后30日内明确是否同意开展试验；对可豁免临床试验的品种，可直接提出上市许可申请。三是完善检验制度、突出品种特点，鼓励罕见病等临床急需药品采用前置检验；仅样品检验的时限由60日缩短至40日，标准复核与样品检验同步开展的时限由90日缩短至70日，并对单批次产量极低情形允许与检验机构共同研究确定最少样品数量。四是优化注册核查，突出风险导向，境外注册核查可与上市后境外检查统筹，依据风险选择现场或远程方式，提高监管资源配置效率。五是持续畅通临床急需药品临时进口通道，优化罕见病临时进口路径，提升响应速度，保障医疗机构急需用药。 前景：制度优化将推动“引进来”与“强创新”双向发力。公告明确与既有政策互为补充，三批清单仍然有效，保证了政策连续性与市场预期稳定。同时，对不在清单内但符合条件的品种开放申请通道，意味着优先审评的覆盖面将更具弹性，更能匹配临床需求的动态变化。可以预期，随着境内外临床证据衔接机制更成熟、风险导向核查与检验流程更高效、临时进口与上市路径衔接更顺畅，更多具有明确临床获益的境外已上市新药、好药将更快进入国内。下一阶段，如何在提速背景下进一步强化上市后真实世界数据监测、风险管理与供应保障协同，并推动企业在国内开展高质量临床研究、提升本土创新与转化效率，将成为政策落地与成效扩大的关键看点。
药品审评审批制度的优化是医药产业发展的重要动力。此次改革以患者为中心，通过制度创新和流程改进，加快救命药、好药在国内上市，既保障了人民健康权益，也推动了产业高质量发展。随着措施落地，国内患者将更及时获得国际先进药品，对提升全民健康水平和推进健康中国建设意义重大。