关于1型糖尿病的治疗,中国团队把思路放得很宽,最近在这方面取得了很大的突破。胰岛素治疗一直是这种疾病的标准治疗方法,但是上海研究团队改变了这种现状。他们利用干细胞技术,把体外再生出的胰岛(E-islet)移植给患者,让他们的血糖水平得以自行调节。这项研究被刊载在《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》上,显示出三个病人成功脱离了胰岛素依赖。 1型糖尿病是免疫系统攻击胰腺的β细胞,导致血糖过高。当β细胞只剩下20%左右时,患者只能靠每日多次注射胰岛素来维持生命。然而,这种治疗方法也存在一些限制:比如供体器官严重不足、移植过程复杂等。为了解决这些问题,中国团队从2000年开始就一直在研究这个领域。 他们选择了内胚层干细胞作为研究对象。通过上千次实验迭代,他们成功地将分散的干细胞组装成功能完整的E-islet。这些体外再造的胰岛和天然胰岛非常相似,能像它们一样分泌胰岛素和调节血糖。 这次实验共有3名受试者参加,每个人都接受了不同类型的移植手术:自体或异体干细胞移植。自体移植降低了免疫排斥风险,并且不需要高剂量免疫抑制剂;异体移植避免了等待供体时间过长的问题。手术过后72小时内,所有病人都摆脱了外源胰岛素依赖。 这个阶段最重要的数据是,随访6个月至1年时糖化血红蛋白(HbA1c)稳定在6.5%以下(正常范围4.0–6.0%),没有出现严重免疫排斥反应。 尽管这个成果很有希望,但目前仍需长期低剂量使用免疫抑制剂来防止自身免疫系统攻击移植组织。研究团队计划用基因编辑技术让移植组织变得更隐蔽,减少免疫反应;同时建立体外扩增平台来实现再生胰岛的大规模生产。 总的来说,《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》给我们展示了一个新的希望:通过干细胞技术让1型糖尿病得到治愈成为可能。中国团队提交的这份答卷无疑为全球同行提供了极具参考价值的路线图。