中国一项前沿科学成果于2月19日在《自然》杂志上发布，让孤独症小鼠重现正常行为，这一成果由李斐教授、杨侃副研究员的团队引领，联合上海交通大学医学院松江研究院的仇子龙研究员、复旦大学脑科学转化研究院的程田林研究员和中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的李劲松院士，共同攻克了修复大脑“错字”的难题。这种疾病往往让孩子丧失眼神交流能力和语言功能，总是重复单调动作，而病因是一个叫做CHD3的基因在复制过程中出现了“拼写错误”。科研团队通过教育部-上海市环境与儿童健康重点实验室的平台，开发了一种能够精准定位并修复这个基因错误的技术。他们先制造了携带相同基因突变的小鼠作为模型，这些小鼠表现出社交障碍和认知迟缓等症状。随后给它们注射了一种特殊的“基因修理工具”，这种工具无需切断DNA链，而是像橡皮擦一样直接修正错误。实验结果表明，接受治疗的小鼠恢复了社交欲望和学习能力。为了确保疗法安全，研究人员对小鼠的全基因组进行了全面检查，发现工具非常专一，没有干扰其他正常基因。进一步的验证在猴子身上进行，结果显示工具同样有效且能精准定位目标位置。这项技术的成功为未来应用于人类患者奠定了基础。