就在2026年，拜耳集团在摩根大通医疗健康大会上放出了一大招。这次活动可是全球医疗健康产业都在盯着看的第44届大会，跨国医药巨头拜耳干脆在这里晒出了他们在细胞与基因疗法这个战略前沿领域的最新成绩单。两项进展一个关于合作，一个关于审批，不光展示了拜耳在这儿的研发深度和执行力，也说明全球医药行业在怎么对付像罕见病、心血管疾病这些复杂毛病方面正越搞越溜。 先说拜耳宣布跟一家叫Soufflé Therapeutics的生物公司达成战略合作。这可是个大家伙，专门搞细胞选择性基因疗法。双方要一起冲去治疗那种叫扩张型心肌病的罕见心脏病亚型，目标是要搞出个“潜在同类最佳”的疗法。siRNA这种技术厉害就厉害在它能把致病基因的声音给捂住，但是怎么把药安全高效地送进目标细胞里，避开误伤还要减少打针次数，一直是个大难题。Soufflé在这方面很有一手，他们设计的配体加上自己的受体识别、配体优化技术和高效的siRNA工程，能让药穿过细胞膜直扑心肌细胞。这次合作就是要把Soufflé这套厉害的递送平台给拜耳家的心血管经验和全球网络结合起来。拜耳处方药事业部的尤尔根·埃克哈特博士说，这关系已经比之前投钱的那个阶段要深多了，进一步证明了拜耳在这方面是认真的。Soufflé的CEO阿米尔·纳沙特博士也说了，把核酸药送准了是个大难题，这次就是要把两家的本事合起来，给罕见心脏病的患者找条新路。 除了合作，拜耳自己家搞的AskBio公司也有好消息传来。他们搞的AAV基因疗法AB-1009，用来治晚发型庞贝氏症，FDA那边已经受理了他们的研究性新药申请了。这意味着这疗法正式可以开始临床开发了。现在美国那边的一项安全性试验已经开干了，公司估计2026年初就能招募到第一位病人。庞贝氏症是个挺吓人的遗传病，缺了那种关键酶人就会慢慢残疾甚至没命。以前只能靠长期打酶替代治疗的针。AB-1009不一样，它是一次性给药的基因疗法，想用AAV把那个有功能的基因送到病人细胞里去，从根子上解决酶不够的问题，以后说不定就不用天天打针了。之前FDA还给了他们快速通道资格和孤儿药认定，这说明大家都急着要新药。AskBio的首席科学官曼苏·香农博士说这些审批进展体现了需求很迫切，公司就是要把早期的东西变成能治病的产品。那个塔赫辛·莫扎法尔博士说试验的重点就是看能不能把基因缺陷纠正过来把酶水平提上去，给病人带来真正的希望。 拜耳这次在同一个大会上既晒了合作又晒了审批进展，把他们在细胞与基因疗法这块的路图画得清清楚楚。一方面是往外找伙伴拿技术来对付心血管罕见病；另一方面是靠自己的平台去推动遗传病疗法上临床。这两项成果不光让那些得了病的人看到了希望，也让拜耳在新一代生物疗法这波浪潮里站得更稳了。未来这些合作和项目的效果咋样？这就成了观察行业技术能不能转化成好药、治疗方式能不能变更好的风向标了。