问题——创新药“上市不等于可及”，患者获得感仍需提升。 近年来，我国创新药研发能力持续增强，“十四五”期间批准上市创新药数量达到230个，研新药规模约占全球三成，临床试验数量位居世界前列。此外，临床端反映的共性难题仍然存在：部分创新药进入医院速度不快、患者支付压力较大、真实世界使用证据积累不足，导致“实验室突破”与“患者用上”之间仍有距离。全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任赵宏认为，创新药的价值最终要体现在临床可及与疗效获益上，“最后一公里”打通与否，直接关系群众就医体验与产业高质量发展成效。 原因——研发周期长、支付约束强、医院端动力不足等多因素叠加。 创新药研发投入高、周期长、失败风险大，企业回收成本依赖市场规模与支付体系的有效承接。但在现实中，医疗机构在引入创新药时面临预算约束、药占比与绩效考核等多重压力；部分药品价格较高，患者自付比例偏大，影响依从性和持续用药；商保覆盖面与产品设计仍在完善，难以稳定补位。与此同时，创新药适应症拓展、临床路径融入、药物经济学评估与真实世界数据积累都需要时间和机制支撑，继续加大了从“可用”到“常用”的转化难度。 影响——既关乎民生福祉，也关系产业竞争力与国际认可。 对患者而言，创新药可及性决定了能否更早获得疗效更优、副作用更可控的治疗方案，尤其对肿瘤、罕见病等领域影响更为直接。对医疗体系而言，创新药合理使用有助于提升治疗效果与长期健康收益，但若缺乏配套支付与服务机制，也可能带来阶段性费用压力与资源错配。对产业而言，创新药若难以形成规模化临床应用与持续性支付，将影响企业再投入能力，进而影响创新生态的良性循环；临床应用数据与国际多中心研究能力不足，也会制约我国创新药进一步获得国际市场与监管认可。 对策——从医院端、支付端、产业端同步发力，形成制度合力。 针对“让医院开得进、患者用得起、企业有动力”目标，赵宏提出多项建议： 一是增强医院端引入与使用创新药政策激励与成本补偿机制。可探索建立更符合创新药特性的成本核算与补偿方式，对部分创新药试点收取药事服务费或完善服务定价机制，体现临床管理、用药监测与药学服务的劳动价值，减轻医疗机构在引入新药上的现实顾虑。 二是进一步发挥医保谈判的牵引作用，提升创新药进入基本医保的效率与覆盖面。坚持基金安全、价值导向和规范使用的前提下，鼓励更多具备明确临床价值的创新药通过谈判进入国家医保目录，并通过目录动态调整、支付标准优化等方式，提升患者可及性与用药连续性。 三是构建“医保+商保”多元协同的支付体系，增强患者用药“底气”。在基本医保发挥兜底保障作用的同时，推动商业健康保险在创新药费用分担、特药保障、用药管理服务诸上扩大覆盖，探索与医疗服务体系更顺畅的衔接机制，逐步形成分层分担、相互补位的支付格局。 四是完善税收与政策工具箱，强化企业持续创新激励。建议对抗癌药品、罕见病药品增值税优惠政策进行更具稳定性的常态化优化，并加快将创新抗癌药纳入税收优惠范围，降低企业制度性成本，引导资源更多投向原始创新与关键技术攻关。 前景——政策信号明确，“研发强”向“可及强”转段可期。 今年政府工作报告首次将生物医药列为新兴支柱产业，表达出持续支持的明确信号。有关规划中多次提及“创新药”，并提出健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展机制、完善创新药目录、鼓励商业保险扩大创新药支付范围等部署。业内人士认为，随着支付方式改革加快、真实世界证据体系逐步完善、医疗机构药学服务能力提升以及商保产品供给更趋成熟，创新药从“能研发、能获批”向“可负担、可持续、可规范使用”的转变将进一步加快。下一步关键在于把制度设计落到可操作的细则与试点上，形成可复制、可推广的经验，以更小的制度摩擦换取更大的健康收益与产业动能。
"老百姓看病的需求很简单，就是用上好药、便宜药。"这句朴素的话，道出了创新药发展的根本价值所在。从实验室到诊室，从政策文本到患者床头，每一个环节的畅通，都关乎无数家庭的健康与希望。打通"最后一公里"，不仅是一道医疗政策题，更是一道关乎民生温度的时代命题。唯有政策、产业、医疗与保障体系协同发力，才能让科技创新的成果真正惠及每一位需要它的人。