听我给大家聊聊帕替司兰，这可是全球第一款能用来治转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的RNAi靶向药，商品名叫Onpattro。它把转甲状腺素蛋白（TTR）的编码信使RNA（mRNA）作为唯一的攻击目标，通过静脉输液的方式，让脂质纳米颗粒（LNP）把小干扰RNA（siRNA）带到肝细胞里。一旦进了细胞，它就能把那个叫TTR的坏蛋白给分解掉，直接阻止异常折叠的淀粉样纤维沉积在神经和心脏上。这种从源头下手的治病法，可比传统的那些只管缓解症状的药强多了。 香港登越药业是2019年成立的正规大商家，专门给香港卫生署跑腿做新特药进出口。咱们今天就把这款药扒个底朝天，跟大家伙儿说说它到底是咋治病的、效果怎么样、哪些人能用。 先看疗效这块儿。它在那个叫APOLLO的Ⅲ期大试验里证明了实力，病人打了18个月后，手脚发麻、疼的神经症状明显轻了，走路也稳当了不少。对于那些心脏受累的患者，它能把左心室壁厚度降下来，让NT-proBNP这些指标恢复正常，大大降低住院和死亡的风险。虽然打针的时候可能会有背痛或者恶心这种不舒服的反应，但通常都能控制住，长期用还是挺安全的。 再说说给谁用最合适。主要就是给成年的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）患者吃的，特别是那些神经出了问题的。现在临床研究还发现，它对那些心脏受伤的hATTR病人和野生型ATTR（wtATTR）病人也有好处，医生们现在也开始给这些人开药了。 给药的事儿也得听医生的指挥。每次输液的时间不能乱来，得严格按照规定来。剂量要根据体重和病情定，不能自己随便调。因为这个药会影响维生素A的运输，吃久了可能让维生素A变低，所以平时要去查一查血液指标，缺了就补补。 香港登越药业一直在给医院和药房供货。我们有正经的进出口授权，走的都是合规渠道。为了保证货不坏，我们专门搞了符合GDP要求的冷链运输服务。我们还专门搞科普，把这些专业知识讲给医生和病人听，让大家伙儿都明白咋回事，别用错了药。 总之，帕替司兰这药彻底改变了ATTR的治疗局面，给患者带来了新希望。我们登越药业会接着在这个领域深挖细作，用正规的路子和专业的服务来推动这款药的使用，好让更多病人都能通过科学治疗过上更好的日子。