咱们聊聊那个“天价”的Hemgenix疗法，本来定价是350万美元（换算下来大概2413万元），也就是快两千四百万了。这药本来是全球唯一治B型血友病的商业化基因疗法，结果前阵子在全球断货了（MedPage Today，2026）。杰特贝林公司给病人写了信说，这次停供跟药效安全没关系，主要是基因疗法的生产太复杂了，他们就是想坚持高标准。高级副总裁Deborah Long在信里也说了，正和监管部门一起商量呢，得在保证质量的同时赶紧补上这缺口。 Hemgenix是在2022年获批的，专门用来对付那些有生命危险出血史的成年B型血友病患者。B型血友病就是缺凝血因子IX，属于遗传病。它其实是基于HOPE-B临床试验结果才拿到批文的。数据显示，打完一针以后，患者一年出血的次数大幅降低了54%，而且有高达94%的人都能彻底把常规预防性治疗给停了。跟踪数据还说，打完这针的五年内，患者身上的内源因子IX一直很稳定，出血次数也一直很少。 虽说这药效果确实好，但它那高昂的价格一直是拦路虎。虽说价格高，但杰特贝林说2025年下半年它在美国和欧洲卖得还挺好，业绩一直挺强劲。不过这就跟它陷入断供危机形成了反差。辉瑞公司去年也宣布要把那个叫Beqvez的B型血友病基因疗法给停了开发和销售，原因是觉得患者和医生对这东西兴趣不大。 BioMarin上个月也宣布要撤掉那款唯一获批的A型血友病基因疗法Roctavian，理由是找不到买家。 现在杰特贝林正忙着跟各国监管机构沟通呢，想尽办法在维持高标准的情况下把货补上。