克罗恩病因其迁延难愈、生活质量严重受损而被医学界称为"不死癌症"。
然而这一曾经的医学难题，如今在先进医疗技术的攻关下，正逐步被纳入可控范围。
湖南省儿童医院近日成功救治的一对双胞胎患儿案例，为众多患病家庭点燃了希望之光。
问题的严峻性在于患儿所患疾病的罕见程度。
霖霖和睿睿是一对异卵双胞胎男孩，出生后不久便同时出现反复腹泻、便血、消瘦等症状。
经过肠镜活检和基因检查，两名患儿被确诊为"克罗恩病合并免疫缺陷"，具体为IL-10RA基因突变所致。
更为严峻的是，两名患儿患上的是极早发型炎症性肠病，即发病年龄小于两岁的特殊类型，这种情况在临床上极为罕见，起病重、治疗难度大。
从医学机制看，IL-10RA基因缺陷导致肠道免疫耐受障碍，使患者对正常肠道抗原产生异常免疫反应，进而损伤肠道黏膜。
这种单基因缺陷型炎症性肠病对激素、免疫抑制剂等传统治疗手段反应不佳，常规治疗方案的局限性日益凸显。
据湖南省儿童医院血液内科主任张本山介绍，我国儿童克罗恩病发病率约为百万分之六，发病与环境、遗传等多因素相关，而基因突变型患者的治疗更是医学界的难点。
转机出现在多学科协作的诊疗模式中。
在反复抗感染、免疫治疗及对症支持治疗一个多月后，两名患儿症状仍无明显好转。
该院血液内科、消化营养科、放射科、病理科等多个科室的专家组成MDT团队进行会诊，最终确定采用造血干细胞移植治疗方案。
这一决策基于对疾病本质的深刻认识：造血干细胞移植能够纠正基因缺陷、重建免疫系统，从根本上解决问题。
幸运的是，两名患儿均通过中华骨髓库检索匹配到了全相合供者。
尽管移植前两人都存在严重的肺部及肛周感染，移植风险较高，但在血液内科医护团队的专业诊治和精心护理下，移植之路稳步推进。
2025年12月23日，哥哥霖霖率先接受移植治疗，术后25天便顺利出院，恢复情况良好。
2026年1月19日，弟弟睿睿进入移植舱接受治疗，经过16天的严密监测与治疗，肺部和肛周感染得到有效控制，移植后未再出现腹泻、便血症状，体重也逐步增长，于2月4日成功出舱。
这一成功案例的意义在于多个层面。
首先，它是全国首例采用该方案救治IL-10RA基因突变型克罗恩病双胞胎的成功案例，填补了医学空白。
其次，它证明了造血干细胞移植技术在遗传性肠病治疗中的有效性，为同类患者提供了新的治疗思路。
再次，它展现了现代医学多学科协作的优势，通过整合不同领域的专业力量，实现了对复杂疾病的精准诊治。
从医疗机构的发展看，湖南省儿童医院血液内科造血干细胞移植中心成立于2018年，已完成300余例移植治疗，总体生存率超90%。
该中心配备先进的移植舱设施和完善的诊疗体系，能为患儿提供全流程个性化医疗服务。
这些成绩的取得，反映了我国儿童医疗事业的进步，也为更多患病家庭提供了可靠的医疗保障。
展望未来，医学工作者表示，随着医学技术的发展，很多以往难以治疗的疾病有了新的治疗手段。
对于单基因缺陷的炎症性肠病，造血干细胞移植是有效的治疗方法。
虽然移植存在一定风险，但在经验丰富的团队保驾护航下，能取得良好效果。
该中心将继续在免疫缺陷病、遗传代谢疾病等领域深耕，为更多患病家庭带去治愈希望。
一对婴幼儿双胞胎的成功救治，折射出我国儿童罕见病诊疗体系在精准分型、多学科协同和高水平技术平台方面的不断进步。
对罕见病而言，医学突破固然关键，更重要的是把突破转化为可推广的诊疗路径，让“早识别、能治疗、可随访”成为常态。
每一次以生命为中心的严谨决策与技术攻坚，最终都将汇聚为守护儿童健康的更坚实屏障。