国家药品监督管理局把审批流程优化了一番，让创新药物能更快上市，2023年这一年里就有40多个新药拿到了批文。尤其是儿科用药，占比明显高了起来，这说明咱们国家在满足孩子们特殊用药需求这块进步不小。维昇药业这次把注射用隆培生长激素研发出来了，在香港联交所上市，股票代码是02561.HK。这个药拿到了中国境内的生物制品上市许可，正式叫“维臻高”。它是专门给3岁以上的孩子治生长激素缺乏症用的。中国医药创新促进会之前发过报告，说咱们孩子用的药长期存在剂型不合适、信息不全这些难题。这次这个长效生长激素获批了，不光是多了一种治病的工具，也给大家做了个好榜样。 医生们早就抱怨，以前孩子得每天打针太麻烦了，家里人照顾起来也费劲。中国医师协会儿科内分泌遗传代谢学组的专家说，这就叫“治疗依从性差”。现在有了长效制剂就不一样了，能把打针次数从每天一次变成每周一次，把治疗体验给提高了。这种技术其实就是用蛋白质工程改造了一下结构，让药物在身体里待的时间变长。国家药监局药品审评中心看了这是针对亚洲人的特点设计的实验数据，觉得很扎实。这个关键的III期临床试验设计得很严谨，是和国际接轨的标准。 这药在临床试验里还特意做了阳性药物平行对照试验。结果显示它能让身高长得更好，效果比传统那种每天打的要好。而且安全性也一样没问题。以前咱们国家每年大约有1/4000到1/10000的孩子得这种病，所以能治好这个病对大家来说意义很大。 专家建议以后还得多做真实世界研究，看看这些孩子长期吃药到底怎么样。等我们的审评审批制度再深化下去，相信以后会有更多针对儿童疾病的新药出来。这样就能切实保障咱们孩子的健康权益，让健康中国建设走得更稳了。