国家药品监督管理局药品审评中心公示，复星医药的芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）新增适应症上市申请获得受理，并被纳入优先审评程序。此次申报的适应症为治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病成人患者。 Ⅰ型神经纤维瘤病是常染色体显性遗传病，全球发病率约1/3000。患者常因丛状神经纤维瘤导致严重疼痛、功能障碍甚至恶性转化。成人患者的治疗选择尤为有限——现有方案以手术为主——但对于深部或弥散性肿瘤往往难以实施。芦沃美替尼作为选择性MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS/MAPK信号通路发挥治疗作用，为患者提供了新的药物选择。 此次申报基于该药物已有的临床证据。2023年，芦沃美替尼已国内获批用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及以上儿童青少年神经纤维瘤病患者。临床数据显示，该药物在缩小肿瘤体积、改善临床症状上表现良好，安全性可靠。国家药监局将其纳入优先审评，既认可了临床急需性，也说明了对国产创新药的支持。 若新适应症获批，芦沃美替尼将成为国内首个覆盖全年龄段神经纤维瘤病患者的靶向治疗药物。据估算，我国约有10万神经纤维瘤病患者，其中成人患者占比超过60%，市场潜力约20亿元。通过持续拓展适应症，复星医药既提升了药物的商业价值，也将显著改善患者的生存质量。 该药物的研发过程也值得关注。从2018年立项到2023年首次获批，复星医药仅用5年完成从实验室到临床的转化。企业采用"小分子靶向+适应症拓展"的差异化策略，目前已布局全球多中心临床试验，未来有望进入欧美市场。
罕见病治疗的每一步进展，都是对患者需求的回应；新增适应症申报获受理并进入优先审评，发出支持临床急需创新的积极信号。要让更多创新成果更快、更稳地转化为患者的健康福祉，需要在科学证据、规范诊疗、可及支付与风险管理之间形成有效闭环。