“病人自己带头搞科研”的模式挺值得别的病学的

科技界刚爆出个大新闻,给研究渐冻症带来了新希望。渐冻症就是那个会让身体渐渐僵硬、最后连呼吸都困难的病,因为机制太复杂,全球专家都还在头疼。这种情况下,一点点进展都让大家很紧张。 最近前京东集团的副总裁蔡磊带着团队干了件大事,他们重点在搞RNA干扰疗法,这东西主要是用RNA把坏基因给“沉默”了。在针对因为SOD1基因突变导致的那一小撮患者里,实验显示有了好苗头,生物标志物变正常了。 不过大家也得清醒点看,这种病里头只有2%左右是由SOD1突变引起的。对于剩下绝大多数的人来说,发病原因还是个大黑箱没解开,根本没法直接用这种办法治。所以现在能做的还是尽力延缓病情,离把受损的神经长好还早着呢。 除了RNAi,其他路子也在跑。像用脑机接口帮忙交流这种新技术,或者是中西医结合调理的老办法,都在一块发力。蔡磊不光是个患者代表,他甚至亲自拉资源、建平台、跑临床试验,成了大家联系的纽带。这种“病人自己带头搞科研”的模式挺值得别的病学的。 RNAi这次的结果说明精准医疗有进步,但也有明显的短板。科学突破哪有那么容易?都是慢慢试错出来的。要想彻底打败渐冻症,还得全世界一起使劲、长期干下去。 对那些天天盼着好消息的家庭来说,科学家们这份不断往前冲的劲头就是最大的温暖。