罕见病用药难，一直是医疗保障领域难以回避的问题；以神经母细胞瘤为例，这种儿童恶性肿瘤高危患儿的5年生存率不足50%，而国际公认的有效药物那西妥单抗注射液单疗程费用高达15万元，大多数家庭根本负担不起。类似的困境在黑色素瘤等罕见病治疗中同样存在——特瑞普利单抗等创新药物疗效明确，但年均数万元的费用让许多患者望而却步。
从"望药兴叹"到"有药可用"，目录扩容带来的不只是政策红利，也是医疗公平迈出的一步。罕见病药品保障的改善——既有赖于制度创新——也考验着公共卫生体系的温度。持续完善支付机制和服务链条，才能让更多罕见病患者真正看到希望。