罕见病患者面临的用药困境日益成为社会关注的焦点。
据医学统计，近70%的罕见病患者在儿童时期就已发病，这类疾病具有患者数量少、诊断困难、治疗手段有限等特点。
当前，国内罕见病药品种类严重不足，许多特效药仍需依赖进口。
然而，传统的药品进口流程要求完成国内临床试验和注册审批，审批周期长、成本高昂，导致大量患儿确诊后陷入"无药可用"或"用不起药"的困境，错失最佳治疗窗口期，给患者家庭和社会医疗体系带来沉重负担。
为破解这一难题，天竺综合保税区将罕见病药品保障作为重点工作，建立了一套系统化的解决方案。
该区通过前置评估、跟踪审评、24小时通关等便利化措施，与天竺海关多部门协同配合，打通了药品进口、存储、交付的全链条服务通道。
同时，整合全球找药资源、提供申报辅导服务，帮助跨国制药企业对接临床需求，加速国际创新药物进入中国市场。
这一系列创新举措使得罕见病临床急需药品最快可在42天内入院使用，大幅缩短了患者获药周期。
数据显示，天竺综合保税区罕见病药品累计通关货值已达270.43亿元，进口规模位居全国首位，有效打通了国外已上市、国内未上市罕见病药品的进口通路。
这一成就的取得，反映了该区在优化营商环境、推动医药产业发展方面的显著成效。
在解决"药品可及性"问题的同时，天竺综合保税区还着力完善多层次用药保障体系，从根本上解决患者"用不起药"的问题。
2025年，该区推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保的海外特药险清单，联合中国人保北京市分公司和北京人寿推出全国首批新生儿罕见病公益保险。
这些举措通过保险杠杆作用，进一步提高了药品的可及性和可负担性，让更多患者能够获得及时有效的治疗。
罕见病药品保障先行区的建设，不仅直接惠及患者，更为医药产业集聚注入了强劲动能。
通过搭建临床急需进口药械绿色通道，天竺综合保税区已吸引30余家国内外知名医药企业聚集发展。
2025年，该区医药贸易规模达到1000.93亿元，实现连续三年突破千亿元大关，成为推动北京医药产业高质量发展的重要增长极。
从产业发展的角度看，天竺综合保税区的成功实践表明，通过制度创新和政策优化，可以有效激发医药产业的发展活力。
该区在罕见病药品领域的探索，为其他特殊药品、医疗器械的进口和流通提供了可借鉴的经验，具有重要的示范意义。
罕见病虽“罕见”，但每一个患者背后都是一个家庭的期盼。
以先行区建设打通跨境供应与临床使用链条，并通过支付端创新提升可负担性，体现了以人民健康为中心的治理导向。
下一步，唯有在安全底线之上持续推进制度协同、保障协同与产业协同，才能让更多救命药更快抵达患者、让更多家庭在治疗路上更有底气，也为医药开放与健康保障体系完善提供可复制的实践经验。