国家儿童医学中心（上海），加上上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心，他们搞了个全球首创的事，把基因治疗带进了儿科。就在2022年，上海儿童医学中心的研究型病房被选为上海市示范性项目。这个团队牵头的项目，打算用CRISPR这种碱基编辑技术，直接去修坏基因。常国营和王秀敏带队，专门盯着那种特别难搞的FCS，这病在小孩身上发作起来要命，搞得人家老是急性胰腺炎、肝脾肿大，还有皮肤长瘤子。以前没什么根治的办法，只能瞎吃管住症状，日子过得惨兮兮。这次研究想换个路子，直接把致病的DNA碱基给改过来，从根子上拦住病情变坏。这可是个大技术活，既要保证不伤到别的基因，又得把以前没有的儿科伦理审查这些规矩给立起来。这事儿要是成了，就说明咱们中国在搞罕见病治疗这块儿已经不只是跟在别人后面跑了，有时候还能领着别人往前走。毕竟国内搞这方面的人不多，这次算是给全世界的同行都提了个醒。常国营和王秀敏带着团队搞这个研究，不光是为了救人，也是在给后面搞新药的人铺路子。他们那边现在已经有一套从诊断到最后随访的全流程管理办法了。上海那边搞了个体系，既能加速新药进医院用，又能让别的医院照着这个样子去做。虽说现在体内用碱基编辑的方法全世界都没几个，但这次启动的研究绝对是个好开头。咱们这次研究全程都按最高标准来的，保护好每一个病人是最要紧的事儿。这项技术突破不光是给咱们看病的手段多了一个选项，更是整个医疗理念和管理机制都变了样。以后只要国家还在基因治疗、细胞治疗这些地方使劲投钱，那些罕见病、要命的病以后都能被治好。以后还得大家一起努力多沟通、多交流、把政策弄好点，这样科技创新才能真正落到实处帮到老百姓。