3月1日，中国罕见病联盟、中国血友病协作组还有中华医学会血液学分会血栓与止血学组联手搞出了中国的第一个《血友病关节损伤与致残风险现状白皮书》。新闻那边记者杨宏伟发布了这个消息。新书中的数据把咱们中国血友病患者的日子过得有多难全给扒拉出来了。好家伙，83%的成年患者正在跟各种各样的合并症死磕。在这些病里头，血友病性关节病是最遭罪的，发病率冲到了83.9%，心血管疾病和骨质疏松也紧跟在后面凑热闹。哪怕咱们这边医疗资源还算比较充裕，照样有38%的未成年孩子已经摊上事儿了。 还有75%的成年人是倒霉的“靶关节”受害者，这就是说他们同一个关节反复出血弄坏了。看这数据就让人揪心，近一个月里有15.6%的成年人因为关节疼急得只能去医院急诊或者住院。这对未成年孩子打击也不小，大概10%的小病友因为频繁住院连书都没法念了。中国罕见病联盟的头儿李林康说，这本白皮书算是给中国血友病患的关节健康状况画了一张大地图。 华中科技大学血液病学研究所的胡豫教授也觉得这本白皮书挺有用。它能帮咱们搞清楚在诊断、防病治伤还有用新技术上到底有啥坑需要填。以后国家医保部门给政策调羹、还有行业领导们配公共卫生资源都能拿这个做参考依据。这也给以后搞地方管理和一样的诊疗方法打下了基础。 不过话说回来，这本书里也提到了一个挺让人揪心的地方——血友病患想融入社会太难了。成年人跟外面打交道的功能明显很差。到底咋才能从根上扭转这个局面呢？成了大家伙儿讨论的重点话题。针对大人这个群体的情况呢？有专家杨仁池提了个挺实在的建议——不能要求他们恢复到以前的样子了。 为啥？因为他们好多关节早就坏了嘛！现在的目标是不往下恶化就行。只要把药按时吃准了、凝血的状态稳住了，让他们不流血、保住干活的能力就行了。这种保住现有功能的治疗其实是非常有社会价值的“治愈”方式。 还有就是胡豫老师统计了一下数字发现：血友病患一年花在治病上的钱超过45万元啊！不过也有好消息是现在像马塔西单抗这种新药物效果特别好。 不光治病效果好（替代价值），还便宜（经济优势）。更关键的是它不用像以前那样频繁扎针输液了（突破了局限），这样一来病人吃药的积极性就能提高好多（依从性大幅提升），生活也能慢慢恢复正常（回归正常化）。 可现在有个大问题摆在这儿：这种好药在临床上用的人太少了！使用率才1.5%，想要真正普及到大家身边还有一大截路要走呢！