一、问题：先天缺陷之重，传统疗法之困 脊髓脊膜膨出是脊柱裂中最严重的类型，由胚胎期神经管未能正常闭合所致；脊髓与脊膜经脊柱缺损处向外膨出——长期暴露于羊水中——造成不可逆的神经损伤。患儿出生后常面临下肢瘫痪、膀胱与肠道功能障碍、脑积水及后脑疝等并发症，需终身接受多学科治疗，对家庭和医疗体系都是沉重的负担。 孕期补充叶酸等预防措施已在全球广泛推行，但仍有相当数量的患儿难逃出生后的严重残障。胎儿期外科手术修复虽已被证实可降低脑积水发生率、改善部分运动功能，但受限于机械性修复的本质，多数患儿术后仍无法独立行走，神经功能的实质性恢复依然是临床难题。 二、原因：干细胞疗法的科学依据与转化基础 间充质干细胞的神经修复潜力，为突破上述困境提供了新思路。胎盘来源间充质干细胞（PMSCs）因其独特的生物学特性受到关注：作为胎儿源性细胞，它不具有致瘤性，能分泌多种神经营养因子、抗炎因子及抗凋亡因子，并具备免疫调节能力，可促进神经突起生长、保护受损神经元，在机械修复之外实现神经组织的再生与功能重建。 在启动人体试验之前，研究团队已在羊模型中完成了系统性的临床前研究。结果显示，将PMSCs接种于细胞外基质后用于胎儿期修复，能显著改善实验动物的运动功能并恢复排泄功能，为推进人体临床试验提供了科学依据。 三、影响：首项人体研究的关键发现 此次发表于《柳叶刀》的CuRe试验，是全球首项评估胎儿期干细胞疗法治疗脊髓脊膜膨出的人体临床研究。该研究为I期单中心单臂设计，于2021年6月至2022年12月间纳入6名孕妇，胎儿孕周介于24周5天至25周5天，均经磁共振成像确认存在后脑疝，染色体核型正常。
CuRe试验为先天性畸形的治疗打开了一扇新的门。随着我国"十四五"生物经济发展规划将干细胞治疗列为重点攻关领域，该技术的临床转化有望切实降低社会医疗负担。此突破或将推动产前干预的目标从"保生存"向"提质量"转变，为出生缺陷防治提供新的解决路径。